ژن تراپی (ژن درمانی)

در زیست‌پزشکی نوین، ژن‌درمانی به‌عنوان یکی از پیشرفته‌ترین و دقیق‌ترین رویکردهای درمانی شناخته می‌شود؛ رویکردی که به‌جای کنترل علائم بیماری، مستقیماً ریشه‌های ژنتیکی و مولکولی آن را هدف قرار می‌دهد. این کارگاه با هدف ایجاد درکی عمیق، ساختارمند و علمی از مبانی و کاربردهای ژن‌درمانی طراحی شده و شرکت‌کنندگان را با منطق این فناوری تحول‌آفرین آشنا می‌سازد. در بخش آغازین، ساختار ژنوم انسان، انواع جهش‌های ژنتیکی، سازوکارهای بروز بیماری‌های ژنتیکی و نقش تنظیم بیان ژن در سلامت و بیماری بررسی می‌شود. سپس اصول ژن‌درمانی شامل جایگزینی ژن‌های معیوب، خاموش‌سازی ژن‌های بیماری‌زا، اصلاح مسیرهای مولکولی و تنظیم فعالیت ژن‌ها به‌صورت گام‌به‌گام تشریح خواهد شد. در ادامه، انواع ناقل‌های ژنتیکی، روش‌های انتقال ماده ژنتیکی به سلول هدف، انتخاب بافت مناسب، پایداری بیان ژن، کنترل پاسخ ایمنی و محدودیت‌ها و چالش‌های علمی این حوزه مورد تحلیل قرار می‌گیرد. همچنین کاربرد ژن‌درمانی در درمان بیماری‌های ژنتیکی نادر، سرطان‌ها، اختلالات خونی، بیماری‌های عصبی و برخی بیماری‌های متابولیک به‌صورت هدفمند بررسی می‌شود. در بخش پایانی کارگاه، مسیر توسعه یک راهبرد ژن‌درمانی از مرحله طراحی تا استفاده درمانی، ملاحظات ایمنی، اصول اخلاقی، چارچوب‌های قانونی و چشم‌انداز آینده ژن‌درمانی در پزشکی فردمحور و درمان‌های نوین مورد بحث قرار خواهد گرفت. این کارگاه فرصتی ارزشمند برای دانشجویان، پژوهشگران و فعالان حوزه علوم زیستی و پزشکی است که به‌دنبال شناخت عمیق و کاربردی یکی از پیشروترین فناوری‌های درمانی جهان هستند.